Farmaceutický balíček: Velká reforma farmaceutické legislativy na úrovni EU

Dne 11. prosince 2025 dosáhli zástupci Rady Evropské unie a Evropského parlamentu politické dohody o novém rámci farmaceutické legislativy, tedy na tzv. farmaceutickém balíčku (EU Pharmaceutical Package).[1] Jedná se o komplexní reformu unijní farmaceutické legislativy a o nejrozsáhlejší revizi pravidel pro léčivé přípravky za posledních více než dvacet let, jejímž cílem je zlepšit dostupnost léčiv pro pacienty v celé EU, posílit bezpečnost dodávek a současně zachovat konkurenceschopnost a inovační potenciál farmaceutického sektoru Evropské unie. Balíček má významný dopad také na oblast vzácných onemocnění.

Reforma navazuje na legislativní návrhy Evropské komise z dubna 2023 a předpokládá přijetí nové směrnice a nového nařízení, které nahradí stávající rámec založený zejména na směrnici 2001/83/ES a nařízení (ES) č. 726/2004. Cílem návrhu je modernizovat pravidla pro registraci, dohled a dostupnost léčiv, zjednodušit regulační procesy a lépe reagovat na strukturální problémy, jakými jsou například nerovnoměrná dostupnost léčiv mezi jednotlivými členskými státy, opakované výpadky léčiv nebo nedostatečný vývin nových antibiotik.

Regulační ochrana a pobídky pro inovace

Jedním s nejdiskutovanějších prvků dohody je nové nastavení systému ochrany údajů. Základní rámec garantuje firmám, které uvádějí nová léčiva na trh osm let ochrany dat, během kterých mají exkluzivní práva a přístup k údajům vycházejících z předklinických a klinických studií. Toto je spojeno s jedním rokem trží exkluzivity, během něhož nelze uvést na trh jiné generické nebo biologicky podobné produkty, přičemž toto období lze prodloužit až o další rok u inovativních léčivých přípravků, kterými se řeší neuspokojené léčebné potřeby nebo které splňují určité podmínky, jako jsou srovnávací klinická hodnocení. Třetí rok ochrany lze přidat u léčivých přípravků s tzv. „další indikací“ (např. ty, které mohou být využity k léčbě jiných onemocnění, než pro která byl vyvinuty). Model ochrany údajů se tedy z původního 8+2(+1) mění na 8+1(+1+1). Celková maximální délka ochrany tak může dosáhnout až jedenácti let.

Dostupnost léčiv a prevence nedostatků

Významná pozornost je věnována také otázce dostupnosti léčiv a předcházení jejich nedostatků. Dohoda posiluje roli plánování a monitoringu dodávek a zavádí povinnost připravovat a aktualizovat plány prevence nedostatků u vybraných léčivých přípravků. Evropská agentura pro léčivé přípravky (dále jen „EMA“) má hrát zásadní roli při sledování situace a při identifikaci kritických nedostatků. Zástupci EU by měli vypracovat seznam kriticky důležitých léčivých přípravků, u kterých bude úzce monitorovat jejich dostupnost.

Současně zůstává zachováno ustanovení, podle něhož mohou členské státy požadovat, aby farmaceutické společnosti dodávaly určité léčivé přípravky v dostatečném množství tak, aby byly uspokojeny potřeby pacientů na jejich území. Text dohody zároveň obsahuje určité pojistky, které vyjasňují povinnosti farmaceutických společností a členských států a které předcházejí zneužití tohoto mechanismu k paralelnímu obchodu.

Bolarova výjimka a vstup generik na trh

Balíček dále vyjasňuje a místy rozšiřuje rozsah tzv. „ustanovení Bolar“ s cílem usnadnit včasný vstup generických a biologicky podobných léčiv na trh. Znění Bolarovy výjimky bylo rozšířeno tak, aby výrobcům generik umožnilo nejen provádět nezbytné studie, zkoušky a další činnosti za účelem získání rozhodnutí o registraci, provedení hodnocení zdravotnických technologií či schválení ceny a úhrady, ale také účastnit se zadávacích řízení a veřejných nabídek ještě před vypršením platnosti patentu nebo dodatkového ochranného osvědčení, zatímco originální přípravek zůstává chráněn. Tato změna by měla umožnit výrobcům připravit generický přípravek pro uvedení na trh ještě před vypršením patentu originálního přípravku. Jedná se tak o další krok k usnadnění a zajištění včasné dostupnosti léčivých přípravků na trhu.

Antimikrobiální rezistence a přenosný voucher

Samostatnou částí dohody jsou nová opatření reagující na rostoucí problém antimikrobiální rezistence. Klíčovým prvkem je zavedení přenosného voucheru na podpor vývoje prioritních antibiotik a dalších antimikrobiálních látek, který má sloužit jako pobídka pro výzkum v této oblasti. Voucher poskytuje dvanáct měsíců dodatečné regulační ochrany a je koncipován jako přenosný. Držitel jej může využit na jiný léčivý přípravek podle vlastního výběru, nebo jej případně převést či prodat jiné farmaceutické společnosti.

Součástí dohody je zároveň významné omezení použití voucheru, tzv. „blockbuster clause“. Voucher nebude možné uplatnit na léčivé přípravky, jejichž roční hrubé tržby přesáhly 490 milionů EUR v průběhu předchozích čtyř let. Cílem tohoto omezení je snížit potenciální dopady prodloužení ochrany na národní rozpočty systémů veřejného zdravotního pojištění.

Vedle samotného voucheru obsahuje dohoda také další opatření zaměřená na podporu uvážlivého používání antimikrobiálních látek. Patří mezi ně zejména požadavek, aby byla antimikrobiální léčiva vydána výhradně na lékařský předpis, rozšířené informační povinnosti v příbalových informacích, povinnost poskytovat pacientům informační kartičku v papírové podobě v případech, kdy je příbalová informace dostupná pouze elektronicky, a dále zavedení plánu antimikrobiálního stewardshipu. Hodnocení rizika antimikrobiální rezistence se má rovněž stát součástí povinného environmentálního hodnocení léčivých přípravků.

Zjednodušení regulačních postupů

Balíček usiluje rovněž o zjednodušení regulačních postupů a snížení administrativní zátěže spojené s registrací a dohledem nad léčivými přípravky, přičemž cílem reformy je zefektivnit vnitřní fungování EMA a urychlit vyřizování žádostí o registraci. Lhůta pro hodnocení léčivých přípravků by měla být zkrácena ze standardních 210 dní na 180 dní.

Jednou z klíčových změn je zavedení registrace léčivých přípravků na dobu neurčitou jako standardního režimu. Časové omezení platnosti registrace by mělo být nadále možné pouze z bezpečnostních důvodů. Tato změna má odstranit administrativní zátěž spojenou s pravidelnými obnovami registrací a umožnit regulačním orgánům i držitelům rozhodnutí o registraci soustředit se více na průběžný dohled nad bezpečností léčivých přípravků.

Další postup a praktické dopady

V současné fázi se jedná o politickou dohodu, která musí projít formálním schválením Radou EU a Evropským parlamentem. Teprve poté budou nové právní předpisy zveřejněny v Úředním věstníků EU a vstoupí v účinnost. Již nyní je však zřejmé, že farmaceutický balíček bude mít zásadní dopad na strategie držitelů registrací, výrobců generik a originálních léčiv i distributorů léčiv v celé Evropské unii.